华东师范大学与复旦大学科研团队研发成功并实现成果转化

　　一种用于治疗各类恶性肿瘤的主要并发症的临床前小分子原创新药，由华东师范大学与复旦大学科研团队联合研发并取得了成功。该药物通过独特的化学结构和生物活性，能够显著提高肿瘤患者的生存期和康复率。经过广泛的临床试验和市场化转化，该药物获得了业界的广泛关注和认可。近期，该药物与美国生物制药公司Supercede Therapeutics达成了总额为1亿美元的全球权益合作。这一合作将有助于推动该药物的进一步研究和开发，为更多的肿瘤患者提供更好的治疗选择。同时，也表明了该药物在肿瘤领域的重要性和前景。

　　华东师范大学上海分子治疗与新药创制工程技术研究中心教授章雄文指出，50%至80%的恶性肿瘤患者在晚期时会发生肿瘤恶病质，这也是导致许多肿瘤患者死亡的主要原因。目前，美国食品药品监督管理局(FDA)尚未批准任何特别针对肿瘤恶病质的治疗药物。恶病质是一种严重的疾病，会导致患者体重下降、免疫系统受损、器官功能衰竭等症状，最终导致患者死亡。恶性肿瘤患者恶病质的发病率较高，而且常常在肿瘤晚期出现，因此对于这些患者的治疗仍然是一个难题。

　　肿瘤恶病质的临床表现包括肌肉萎缩和脂肪分解，这导致患者的体重明显下降。在疾病进展到后期时，多个器官功能衰竭会导致患者死亡。肿瘤恶病质的发生不仅降低了化疗和放疗的疗效，还缩短了癌症患者的生存期，同时也对患者的生活质量产生了严重影响。

　　当肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。而团队研发出的新型口服小分子药物，就是一种针对ActRIIB的抑制剂，能阻断这一通路，减少肌肉萎缩，改善握力，缓解肿瘤恶病质症状。

　　记者了解到，这是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物，填补相关抗癌药物空白。相比传统的大分子抗体药物生产成本高、运输储存条件严苛的情况，小分子抑制剂更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于今后肿瘤恶病质的临床治疗，且预计市场价格仅是传统大分子抗体药物的三分之一，让普通患者也能负担得起。

　　在华东师范大学的工作之前，章雄文在一家药企长期从事肿瘤靶向药物的开发工作。他发现，肿瘤靶向药物通常只能针对一种特定的肿瘤进行治疗，而且随着治疗的进行，这种靶向药物会产生耐药性，需要不断进行更新和调整。然而，章雄文意识到，对于肿瘤并发症的治疗和肿瘤患者生活质量的提高，章雄文还指出，肿瘤靶向药物的研究和开发，不仅可以为肿瘤患者提供更好的治疗效果，还可以为的研究提供新的思路和方法。因此，他决定将研究方向从单一肿瘤靶向药物的治疗，转向肿瘤并发症的治疗和肿瘤患者生活质量的提高，为肿瘤患者提供更好的医疗服务和治疗方案。

　　在过去的十年里，他领导课题组深入研究了肿瘤恶病质的发病机制、新靶点探索以及药物治疗。在该项目中，他们筛选和评价了多种小分子化合物、中医药以及其活性成分对肿瘤恶病质肌萎缩的缓解作用和作用机制。