全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物获临床试验默示许可

　　在今年5月，瑞吉康公司研发的1类新药RJK002注射液获得了国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验默示许可。这是中国首款获得批准用于临床的渐冻症AAV基因治疗药物，也是全球首款针对蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。RJK002注射液是一种基于AAV基因治疗的药物，可以通过注射的方式将正常的AAV基因序列注入到患者体内，从而替代异常的蛋白质序列，达到治疗渐冻症的目的。

　　瑞吉康致力于研发能够阻止蛋白质异常聚集类疾病的创新药物，这是一项探索科技“无人区”的尝试。我们的目标是治疗渐冻症、阿尔茨海默病等神经退行性疾病，从而从致病机制的根源上缓解这些疾病的症状。瑞吉康在获得许可后，已经从早期研发阶段进入到了注册临床试验阶段。这一阶段将为我们提供最新的“中国方案”来应对神经退行性疾病这一世界难题。此前，瑞吉康很长一段时间都处于“有技术、低产出”的前期研发阶段，但现在我们已经迈出了重要的一步。我们相信，通过不断深入研究，探索新的治疗方法和药物，我们能够为患者提供更好的治疗方案。我们将继续秉承科学、创新的精神，不断推进瑞吉康的发展，为患者带来更多的健康和福祉。

　　瑞吉康副总经理、研发总监王晨琛坦言，在企业发展最关键、也最需要帮助的时候，奉贤区给予了高度重视和支持。瑞吉康的研究课题被奉贤区科委列入专项政策支持项目，还在东方美谷集团的帮助下完成了新一轮融资，两者联合打造“凝聚态蛋白靶向药物产业基地”，为企业技术落地提供优质充足的空间载体。

　　奉贤区相关负责人告诉记者，生物医药产业作为奉贤的支柱产业，在创新药、医疗器械研发、改良型新药和仿制药等研发和产业化的重大项目上，区政府均有明确的政策支持，对“看不懂”的技术提供足够的信任与包容。

　　同时，秉持着“投早、投小、投硬科技”的原则，奉贤还出台了“基金+基地”赋能产业发展的政策。这些政策包括设立基金、基金管理以及基地建设等方面，旨在为企业的发展提供更多的支持和促进。在基金方面，奉贤已经参与了20多个基金的投资，总规模超过200亿元。这些基金主要投资于高科技企业的早期阶段，通过资本注入和资源整合，帮助企业实现商业化运作。在基地方面，奉贤还建立了多个基地，旨在为高科技企业提供技术研发、人才培训、市场推广等方面的支持。这些基地不仅帮助了企业实现技术突破，还为企业提供了更加全面的发展支持。通过这些政策的支持，奉贤已经帮助了许多科创型企业跨过从科学研究到商业应用转化过程中的“死亡峡谷”。这些企业得以更加快速和高效地发展壮大，为奉贤经济的发展做出了更大的贡献。